CMT1A și neurotrofina 3: rezultate încurajatoare în studiile pilot preclinice și clinice, septembrie 2005. Forma 1A a bolii Charcot-Marie-Tooth (CMT1A) este cea mai frecventă neuropatie periferică moștenită. Afectează aproximativ unul din șapte mii de oameni. Această boală genetică este legată de anomalii ale unei gene numite PMP22. Aceasta codifică o proteină exprimată în celule Schwann. În CMT 1A celule sunt afectate, ducând la degenerarea neuronală. Neurotrofia 3 (NT-3) este o substanță care apare în mod natural în organismul implicat în supraviețuirea și creșterea celulelor Schwann. Acesta ar putea produce regenerarea neuronală în CMT 1A și, prin urmare, are un domeniu terapeutic. Pentru a testa această ipoteză, o echipă americană de la Universitatea din Ohio a tratat două tipuri de șoareci CMT1A cu NT-3. După o perioadă de 8 până la 12 săptămâni, regenerarea neuronală măsurată pe biopsii nervoase surală a crescut în ambele grupuri. Ulterior, cercetătorii au testat efectul NT-3 la opt pacienți cu CMT1A. Patru dintre ei au primit un placebo, iar ceilalți patru NT-3. Produsul a fost administrat sub formă de injecție subcutanată de trei ori pe săptămână timp de șase luni. NT-3 nu a avut efecte secundare semnificative. În plus, ea a îmbunătățit tulburările senzoriale și a crescut numărul axonilor mielinizați la cei patru pacienți tratați. Potrivit autorilor, aceste rezultate încurajatoare justifică inițierea unui studiu pe scară largă pentru testarea efectului neurotrofinei 3 asupra CMT1A.

Sursă: http://cmt-quebec.toile-libre.org/

Articol în întregime:http://n.neurology.org/content/65/5/681