Terapii în cercetare pentru CMT
Tabel terapii în cercetare pentru Charcot Marie Tooth
Boala Charcot-Marie-Tooth a fost identificată în 1886. Cu toate acestea, în următorii 120 nu a existat niciun efort organizat pentru a ajuta la găsirea unui tratament eficient, chiar dacă CMT afectează una din 2500 de persoane (cca. aceeași prevalență ca scleroza multiplă), inclusiv 150.000 de americani și aproape 3 milioane de oameni din întreaga lume.Eu sunt unul dintre ei.
În 2006, ca parte a grupului de advocacy pentru pacienți CMTA, am recunoscut că metodele tradiționale de a găsi un tratament pentru CMT, nu au dat rezultate. Trebuie să existe o mai bună comunicare și coordonare între cercetători și companiile farmaceutice, astfel încât cunoștințele să fie mai repede împărtășite și să existe o duplicare mai mică a eforturilor. Am reunit toate părțile interesate, inclusiv pacienții CMT, experți în CMT, clinicieni CMT și un reprezentant farmaceutic și ne-am provocat să creăm un program cu responsabilitate, colaborare și comunicare în timp real a cercetării CMT și transparență deplină, în schimbul finanțării complete a proiectelor identificate . Rezultatul acestei lucrări a fost Strategia pentru Accelerarea Cercetării (STAR). A fost un pas important și se află încă la baza modului în care CMTA își administrează finanțarea pentru cercetare.
Astăzi, tehnologia, instrumentele noi de cercetare și mecanismele inovatoare de finanțare pot accelera și mai mult ritmul progresului, așa că am creat Fundația de Cercetare CMT. CMTRF se concentrează exclusiv pe finanțarea descoperirii și dezvoltării tratamentelor pentru CMT. Abordarea noastră combină din nou investițiile în cele mai promițătoare cercetări cu un angajament pentru responsabilitate, colaborare și transparență. Consilierii noștri științifici evaluează o gamă largă de proiecte pentru finanțare și atunci când companiile au cercetări promițătoare, le asociem cu experți în boală pentru a eficientiza și a accelera dezvoltarea. Prin proiecte academice, creăm punțile de colaborarea dintre cercetătorii și experți în dezvoltarea de medicamente. Ca urmare a STAR și a muncii foarte importante a organizațiilor precum CMTA, Fundația de neuropatie ereditară, Asociația de distrofie musculară, s-au realizat mai multe ca niciodată în ultimii cinci ani pentru a găsi tratamente eficiente. Odată cu crearea fundației de cercetare CMT, văd o lumină la capătul tunelului. Eforturile depuse de cercetătorii pe CMT1A, 1X, 2A, 2E și 4, în parteneriat cu companii biotehnologice și farmaceutice, ar trebui să ofere speranță comunității CMT! Aveți angajamentul meu și cel al Fundației de Cercetare CMT că vom conduce cercetarea într-un ritm fără precedent.
Susan Ruediger
Membru fondator și președinte
