Studiul experimental efectuat pe șoareci a evidențiat îmbunătățirea funcțiilor motorii ale acestora după administrarea unei doze mari de acid ascorbic. Această substanță a demonstrat capacitatea de a reduce expresia proteinei PMP22, facilitând astfel refacerea tecii de mielină care înconjoară nervul.

Pe baza acestor rezultate promițătoare, un grup de medici a demarat un proces de evaluare a efectului acidului ascorbic (vitamina C) asupra persoanelor diagnosticate cu CMT1A. Rezultatele acestui test, desfășurat sub conducerea echipei clinice de farmacologie CIC-UPCET, condusă de Dr. Joëlle Micallef-Roll, au fost publicate în noiembrie 2009 de Asistența Publică a Spitalelor din Marsilia. Acest studiu, care a fost randomizat și dublu-orb, a inclus între anii 2005 și 2008 un total de 180 de pacienți, cu vârste cuprinse între 18 și 70 de ani, recrutați din trei locații din Franța (Marsilia, Lyon și Paris). Participanții au fost împărțiți aleatoriu în trei grupuri: un grup care a primit placebo, un grup care a primit o doză de 1 g/zi de vitamină C și un grup care a primit o doză de 3 g/zi de vitamină C. Fiecare participant trebuia să ia trei capsule pe zi, dimineața, timp de un an.

Studiul a constatat o bună toleranță la tratament în toate grupurile de participanți pe parcursul întregii perioade de testare. Cu toate acestea, nu s-au observat diferențe semnificative între cele trei grupuri în ceea ce privește rezultatele principale ale studiului, care au fost măsurate folosind scala CMTNS, o metodă de evaluare a simptomelor motorii, senzoriale și a vitezei de conducere nervoasă. De asemenea, nu s-au constatat diferențe semnificative între grupuri în ceea ce privește criteriile secundare, cum ar fi testele musculare, timpul de mers sau scorurile de calitate a vieții.