Comunicat de presă – Informații interioare

Pharnext oferă actualizarea reglementărilor din SUA pe PLEODRUG ™

PXT3003 în boala Charcot-Marie-Tooth tip 1A

PARIS, Franța, ora 8:00, 30 august 2019 (CET) – Pharnext SA (FR0011191287 – ALPHA), companie biofarmaceutică pionieră în o nouă abordare de dezvoltarea a combinațiilor inovatoare de medicamente bazate pe date numeroase de genomică și inteligența artificială.

Pharnext a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente

(„FDA”) a recomandat companiei să efectueze un studiu suplimentar de faza 3 pentru a evalua PXT3003 în Boala Charcot-Marie-Tooth tip 1A („CMT1A”).

În SUA, Pharnext și-a încheiat discuțiile cu FDA cu privire la rezultatele pozitive ale fazei sale pivotante 3,  studiul PLEO-CMT, anunțat anterior în octombrie 2018, în care brațul cu doze mari a fost prematur oprit din cauza unui eveniment neașteptat de formulare intercurent. Din cauza acestui eveniment intercurent, FDA a recomandat ca Pharnext să efectueze un studiu suplimentar de faza 3 pentru a depune o nouă solicitarea de licență  pentru medicamentul PXT3003 în CMT1A. FDA a recunoscut că CMT1A este o boală cu o mare nevoie de tratament, acordând șansa unui process rapid de licență pentru PXT3003 în februarie 2019, și a încurajat compania să revină să discute despre proiectul de studiu propus. Calendarul prevăzut pentru depunerea dosarului pentru o autorizație de introducere pe piață va fi actualizat în consecință.

„Rămânem puternic încrezători în potențialul PXT3003, ca ​​o opțiune terapeutică foarte necesară pentru pacienți cu CMT1A, în special, datorită semnalelor de eficiență încurajatoare observate în timpul studiile clinice efectuate deja  și a profilului puternic de siguranță al PXT3003 demonstrat până în prezent ”, a declarat Daniel Cohen, MD, Ph.D, co-fondator și director executiv al Pharnext. Ne-am angajat pe deplin să ne aliniem cu FDA privind proiectarea unei studio clinic cât mai repede posibil, pentru a aduce PXT3003 pacienților din SUA cu CMT1A. ”

În paralel, compania continuă programul de dezvoltare a PXT3003 în Europa și în China.

În continuare, Pharnext face eforturi de a merge mai departe în procesul de înregistrare în Europa. În China, Pharnext și partenerul său farmaceutic chinez Tasly, s-au angajat să urmărească calea de dezvoltare și înregistrare prin asocierea lor comună.

Mai mult, compania își propune să păstreze pacienții înscriși în prezent în studiul extins al fazei 3 a tratamentului până când PXT3003 va fi  disponibil pe piață.

Despre faza 3 a studiul PLEO-CMT

În decembrie 2015, Pharnext a inițiat studiul PLEO-CMT, un studiu pivotal de 15 luni, dublu orb de faza 3 care a evaluat eficacitatea și siguranța PXT3003 la 323 pacienți CMT1A cu vârste cuprinse între 16 și 65 de ani. În octombrie 2018, compania a anunțat că PXT3003 a îndeplinit obiectivul pre-specificat al Scalei Generale de Limitare Neuropatică (ONLS), cu o diferență statistică semnificativă  în comparație cu placebo (p = 0,008). De asemenea, Pharnext

a inițiat PLEO-CMT-FU, un studiu open-label de extindere și urmărire pe 9 luni, în martie 2017, pentru care rezultatele sunt așteptate în trimestrul al IV 2019. PLEO-CMT-FU, conceput pentru a evalua siguranța și tolerabilitatea pe termen lung a PXT3003,

a înrolat pacienți care au finalizat studiul PLEO-CMT.

Despre PXT3003

Primul PLEODRUG ™ PXT3003 de la Pharnext, dezvoltat folosind platforma P&N Pharnext, PLEOTHERAPY ™, este o nouă combinație orală cu doză fixă ​​de baclofen, naltrexona și sorbitol, cu denumirea de medicamente orfane în UE și SUA. PXT3003, PLEODRUG ™, Pharnext, a arătat rezultate pozitive atât în ​​faza preclinică, cât și în studiile de fază 2 pentru tratamentul CMT1A. Aceste rezultate au fost publicate în Orphanet Journal of Rare Diseases

(OJRD) în decembrie 2014. În studiile preclinice, PXT3003 a inhibat supraexprimarea genei PMP22, îmbunătățind mielinizarea nervilor periferici și a deficiențelor motorii / senzoriale.

Într-un studiu clinic de fază 2 pe 80 de pacienții adulți cu CMT1A, PXT3003 a fost sigur și bine tolerat. În plus, PXT3003 a atins multiple obiective ale eficacității dincolo de stabilizare, pe scara ONLS.

Despre Pharnext

Pharnext este o companie biofarmaceutică experimentată în stadiu clinic care dezvoltă noi terapii pentru boli neurodegenerative orfane și comune, care în prezent nu au tratamente curative și / sau ale bolilor.

Pharnext are două produe în dezvoltarea clinică. PXT3003 a finalizat un studiu internațional de fază 3 cu rezultate pozitive de top pentru tratamentul bolii Charcot-Marie-Tooth tip 1A și beneficiază de statutul de medicament orfan în Europa și Statele Unite.

PXT864 a generat rezultate încurajatoare în faza 2 pentru boala Alzheimer. Pharnext a dezvoltat o nouă paradigmă de descoperire a medicamentelor, bazată pe date genomice numeroase și  inteligență artificială: PLEOTHERAPY ™. Pharnext identifică și dezvoltă combinații sinergice de medicamente numite PLEODRUG ™. Compania a fost fondată de oameni de știință și antreprenori de renume, inclusiv profesorul Daniel Cohen, un pionier în genomică modernă și o echipă științifică de nivel mondial.

Pharnext este listată la Bursa de valori Euronext Growth din Paris (cod ISIN: FR0011191287).