ENCell prezintă rezultatele studiului clinic al terapiei cu celule stem pentru boala Charcot-Marie-Tooth
ENCell prezintă rezultatele studiului clinic de fază 1 al terapiei lor cu celule stem mezenchimale, EN001, pentru boala Charcot-Marie-Tooth la conferința PNS
ENCell Co., Ltd., o companie biotehnologică din Coreea de Sud specializată în terapie celulară și genică (CGT), a prezentat rezultate promițătoare din studiul clinic de fază 1 al noii terapii cu celule stem mezenchimale (EN001) pentru boala Charcot-Marie-Tooth tip 1A (CMT1A) la întâlnirea anuală a Peripheral Nerve Society (PNS) de la Montreal pe 23 iunie 2024. Această conferință anuală este o întâlnire importantă pentru experții din domeniu, inclusiv neurologi, neurochirurgi, neurocercetători și alți profesioniști din domeniul sănătății specializați în tulburările nervilor periferici.
EN001 este o terapie alogenică de ultimă generație cu celule stem mezenchimale, dezvoltată utilizând tehnologia ENCell. ENCell a raportat că EN001 poate regenera nervii și mușchii deteriorați, conform studiilor neclinice. În iunie 2023, ENCell a finalizat un studiu clinic de fază 1 cu nouă pacienți cu CMT1A la Samsung Medical Center (SMC), avându-l pe profesorul Byung-Ok Choi de la Departamentul de Neurologie ca investigator principal. Studiul a utilizat un design de escaladare a dozei pentru a asigura siguranța și eficacitatea exploratorie a EN001 pe o perioadă de 16 săptămâni.
Rezultatele studiului prezentate la întâlnirea PNS, au arătat că nu au existat toxicități limitatoare de doză, evenimente adverse grave sau reacții legate de infuzie în rândul participanților, confirmând astfel siguranța EN001. În plus, evaluările exploratorii ale eficacității au relevat îmbunătățiri semnificative. Scorul de neuropatie Charcot-Marie-Tooth versiunea 2 a scăzut în medie cu 2,89 puncte (p=0,0039) după 16 săptămâni, grupul cu doză mare arătând o reducere mai pronunțată de 3,50 puncte (p=0,0313).
Analizele suplimentare au indicat că pacienții care au primit doza mare au înregistrat îmbunătățiri clinice, unii trecând de la sever la moderat sau de la moderat la ușor. Testele specifice ale funcțiilor senzoriale și motorii au arătat, de asemenea, îmbunătățiri marcante în grupul cu doză mare. Îmbunătățiri au fost observate în testul de mers pe 10 metri, scala de dizabilitate funcțională, scala de limitare generală a neuropatiei pentru picioare și studiile de conducere nervoasă.
Un purtător de cuvânt al ENCell a subliniat importanța acestor rezultate clinice promițătoare, accentuând dedicația companiei în dezvoltarea de noi opțiuni de tratament pentru pacienții cu CMT, care în prezent nu au terapii aprobate. Profesorul Byung-Ok Choi, care a condus studiul clinic, și-a exprimat optimismul, declarând: „Aceste rezultate oferă speranță pacienților cu CMT1A, un grup afectat de o boală rară fără tratamente existente.” ENCell planifică să desfășoare un studiu clinic cu administrare repetată la SMC.
Articol preluat și tradus din https://www.businesswire.com/news/home/20240624485930/en/
